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本文综合每日经济新闻、新京报、大河报、辉大基因官网、经济观察报等
在六岁女童因基因编辑治疗离世后，又一例儿童在基因治疗临床试验中不幸丧生。
8月5日，涉事企业辉大基因发布情况说明，确认出现死亡严重不良事件。该事件发生在2025年8月，受试者在接受高剂量腺相关病毒（AAV）载体全身给药后，于补体与细胞因子严重激活背景下，引发急性呼吸窘迫综合征（ARDS）。
公司指出，该受试者是HG302-01既定方案下的最后一例入组患者。其余三名受试者未出现类似严重临床综合征，目前仍按研究方案接受长期随访。
8月6日，《每日经济新闻》记者多次尝试致电辉大基因创始人施霖宇、杨辉，但始终无法接通。此外，记者向辉大基因公开邮箱发送采访函，截至发稿未获回复。
短短半个月内，两起发生于2025年的儿童死亡事件相继曝光，均指向研究者发起的临床试验（IIT）中，为追求“全球首创”可能存在的冒进风险。
上月，《科学》披露了上海六岁女童接受基因编辑试验后死亡的事件。
2025年3月24日，上海交通大学医学院附属新华医院为一名六岁女孩实施试验性脑部碱基编辑治疗。项目团队当时称，这是全球首例脑靶向基因编辑治疗。七天后，女孩因严重免疫反应死亡。医院伦理委员会随后认定，她的死亡与治疗“肯定相关”。
7月26日，上海交通大学医学院发布情况说明，称已成立专项工作组，对该院研究人员仇某某发表的相关医学研究论文，以及附属新华医院开展的一例临床研究进行全面调查，将根据调查情况严肃处理。
面对无药可医、日渐严重的疾病，罕见病家长们自行筹资数百万元，希望通过发起IIT、推动新疗法的研究与应用，以求短时间内为孩子争取一次接受个性化基因治疗的机会。随着小美事件的曝光，受访家长们的项目都暂时停滞。
多位国内外伦理学者、法学专家、生物学家以及基因疗法从业者均强调，这起悲剧事件暴露出科研人员、研究团队乃至整个基因治疗行业需要警惕的诸多问题：对潜在风险过度乐观，对试验方案过度自信，临床前安全性评估存在缺陷，忽视受试者生命安全底线……
又一例基因编辑儿童死亡
隐瞒一年才对外披露
8月5日，辉大基因就HG302-01研究中发生的一例死亡严重不良事件发布最新情况。
HG302-01为一项研究者发起的首次人体临床试验，旨在评估用于杜氏肌营养不良症（DMD）的在研基因编辑疗法HG302。
我们对这一不幸事件深感悲痛，并向受试者家属致以最诚挚的慰问。我们感谢受试者、家属及全体参与者对本研究所给予的信任与支持。
截图自辉大基因网站
2025年8月，一名高剂量组受试者在接受HG302 给药后不幸离世。鉴于此严重临床事件，辉大开展了全面的临床与科学调查，包括实验室检测、免疫学分析、病理学分析及尸检分析，进行事实和因果关系的审慎核实和评估。
根据现有临床与科学证据，该受试者在接受高剂量腺相关病毒（AAV）载体全身给药后，在补体与细胞因子严重激活的背景下发生急性呼吸窘迫综合征（ARDS）。本次调查的完整结果已于2026年1月递交同行评审，更多科学细节将在论文发表后公开。
在研究中心知悉该事件后，本事件已按照药物临床试验质量管理规范（GCP）的要求，在规定的时限内向医院伦理委员会及相关主管部门报告。相关初始与后续报告亦已相继通过上述流程及规定提交。
该受试者为HG302-01既定方案下最后一例入组受试者。其余三名受试者未出现类似的严重临床综合征，目前仍按研究方案接受长期随访。
受试者安全始终是我们的重中之重。我们将深刻汲取此次事件的经验教训，在科学核实的基础上审慎公布研究结果，并将相关经验用于改进后续研究设计、风险评估与安全管理。
据公司官网介绍，辉大基因是一家全球性的临床阶段生物技术公司，专注于设计、改造及开发新型CRISPR基因编辑工具和颠覆性的创新基因疗法。总部位于中国上海，并在美国新泽西设有办公室，辉大基因目标是利用基因编辑技术满足全球患者的切实需求，研发管线涵盖眼科、中枢神经等多个领域。公司基于CRISPR的基因疗法，有望通过从根本上的基因修复，追求将危及生命的疾病治愈，改变基因编辑医学的未来。
六岁女童接受基因编辑试验后身亡
此前动物实验已出现安全性信号
7月23日，一则关于《科学》（Science）报道六岁女童接受基因编辑试验后死亡的信息引起关注。国际顶级学术期刊《科学》与知名学术诚信监督平台撤稿观察（Retraction Watch）联合披露了该起临床试验死亡事件。
小美患有一种罕见遗传病。为给女儿治病，2023年至2025年间，小美的父母与上海交通大学松江研究院资深研究员仇子龙合作，筹资约582万元支持一项临床研究。2025年1月，上海交通大学医学院附属新华医院伦理委员会批准试验。2025年3月，小美正式用药，1周内死亡。医院伦理委员会认定，死亡“肯定与治疗有关”。
2026年2月，仇子龙团队在《自然》发表论文，介绍基因治疗相关动物实验进展，但未提及该人体治疗及死亡事件。
实际上，在小美接受治疗前，相关动物实验已出现安全性信号。2025年2月，合作方出具的猴实验报告显示，接受相关治疗的4只猴子均出现中度至重度肝损伤，其中一只伴随肾损伤。
2026年7月26日，上海交通大学医学院宣布全面调查这一事件。7月29日，《自然》为该论文加注编辑说明，称部分数据受质疑，待调查完成且各方均获得充分回应机会后，如有必要，编辑部将采取进一步行动。
北京病痛挑战公益基金会发起人王奕鸥对这起悲剧“并不意外，但还是很悲哀”。她此前曾听闻过类似情况。她认为，这类现象，是罕见病患者长期缺乏治疗选择的无奈困境。
小美所参与的，并非药企发起的常规药物临床试验，而是一项研究者发起的临床试验（IIT）。IIT由医疗卫生机构开展，不以产品注册为目的，而是研究疾病机制、诊疗方法或新技术的安全性和有效性。
新黄河记者检索发现，今年2月上海交通大学医学院公众号曾发布名为《新春重磅！一日内Nature+2，交大医学院医工交叉与基因治疗双获重大突破！》的内容，其中提到仇某某教授、李某教授等团队联合在《自然》（Nature）发表了题为《In vivo base editing of Chd3 rescues behavioural abnormalities in mice》的论文，不过，记者检索发现该论文并未提及此前针对人类患者开展的基因编辑治疗，也未披露相关患者死亡事件。目前，该文章已经被删除。
报道显示，论文发表后，女童家属向上海交通大学医学院提交了投诉，要求进行调查并撤回上述论文。同时，在2025年9月，上海市杨浦区卫生部门对新华医院处以约3600美元（约2.4万元人民币）的罚款，理由是医院未能妥善监管这项试验，也未在相关数据库中将该试验注册为商业资助的研究项目。
7月26日，上海交通大学医学院发布情况说明称，针对近日网络上关于我院研究人员仇某某发表的相关医学研究论文，以及附属新华医院开展的一例临床研究的相关报道，医学院高度重视，已成立专项工作组，对事件进行全面调查。该院强调，医学院历来重视科研诚信和科研规范，坚决反对违背科研伦理违规开展医学科学研究，将根据调查情况严肃处理。
业内警示：不能忽视合规要求
接连曝光的死亡事件，引发了业内对IIT试验风险的深刻反思。
曙方医药联合创始人、董事长、首席执行官严知愚向《每日经济新闻》记者强调，合规是整个行业的共识，这也是对研究开发者自身的最大保护。“临床试验，特别是探索性研究都应该极其谨慎，毕竟是在人体上做实验，而实验对象又是非常脆弱的患者。”
肖啸认为，基因治疗所导致的严重免疫反应，并非完全没有预警和干预手段。如果相关研究者认真总结国内外基因治疗研究的经验，并关注该领域曾经发生的致命性不良反应，理论上应当能够更早识别相关风险，进而大大降低患者的死亡风险。
肖啸进一步指出，近来曝光的两起基因编辑试验死亡事件，都发生在IIT试验中，而经过国家药监局批准的同类临床试验，都没有发生致命性副作用，这暴露了国内部分通过IIT开展的基因治疗研究，为追求“全球首创”可能存在推进过快、风险认识不充分等问题。“对于创新药企业而言，研发速度当然非常重要，推进得更快不仅可以节省时间，还有机会实现‘全球首创’。但越是追求速度，越要充分评估风险，不能忽视临床安全和合规要求。”
业内有观点认为，IIT试验暴露出的一些问题，正在对中国生物医药产业的国际声誉构成潜在威胁。近年来，中国IIT产出的临床数据一度备受海外大型药企和投资机构的关注，也促成了很多非常成功的合作及投资案例。但肖啸担忧，这些负面事件发生后，跨国药企和海外投资者可能会更加谨慎地审视中国基因治疗IIT临床试验的合规性及数据质量，这可能会对未来的跨境投融资与合作产生不利影响。
事实上，监管层面已注意到IIT试验中存在的风险。2025年10月，国务院公布了《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（以下简称《条例》），并于2026年5月1日起施行。《条例》对医院研究者及医院与企业合作发起的临床研究提出了更加严格的监管要求。肖啸认为，此次两起死亡事件均发生在《条例》出台之前。《条例》的实施，有望进一步规范并促进国内前沿领域的临床研究。
